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北大第一醫院兒科主任姜玉武:罕見病診療需多學科協作
2019-06-05 11:12 作者:閻俏如 來源:中國經營網

本報記者 閻俏如 北京報道

隨著藥品優先審評審批政策逐步落地,我國一部分罕見病患者無藥可醫的困境得到緩解。

5月31日,中國初級衛生保健基金會宣布,中國首個脊髓性肌萎縮癥(以下簡稱“SMA”)患者援助項目正式啟動。該項目立足于中國SMA患者亟待滿足的臨床需求,為符合項目申請條件的患者免費提供援助藥物,從而提高治療可及性。

北京大學第一醫院兒科主任姜玉武在啟動儀式上表示,SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因,入選中國第一批罕見病目錄,其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現,隨著病程的發展,最終影響吞咽和呼吸,嚴重威脅患者生命。SMA在新生兒中發病率約為1/6000~1/10000,在我國每年新增SMA病人有5000人左右,患者總數有5萬左右,因此在我國這一病癥是一種相對常見的罕見病。

姜玉武介紹,歷經多年的發展,我國SMA診治水平得到很大提升。在早期,這個病基本是放棄的,只能做康復訓練,很少有多學科協作的模式。但到了今天,我國許多SMA診治中心已經對接國際理念,即兒科、神經科、康復科等多學科合作。以北京大學第一醫院為例,該院開設專門的多學科聯合門診,包括兒科、骨科、呼吸科、康復科的主任、醫生、康復師聯合出診。這一模式的好處在于病人在一個門診就可以解決所有科室的問題,不用到各個科室間奔波,這種聯合門診尤其適合于行動不便的SMA患者。SMA的起因雖然是神經科的問題,但是最終造成的是多學科多方面的問題,需要一個團隊的合作處理。

在用藥方面,姜玉武指出,SMA早期沒有有效藥品,很多醫生使用維生素B甚至神經生長因子等,但這些都是沒有科學依據的。隨著諾西那生鈉注射液的上市,SMA已經有了第一個通過基因治療方法的治療的、直接作用在SMN的基因上的藥品,增加了SMN2的劑量,相當于補償性的治療。通過增加SMN2,患者的運動功能、生存力都能夠得到顯著改善。

據了解,上述項目援助藥物諾西那生鈉注射液由渤健公司向中國初級衛生保健基金會捐贈。渤健公司亞太區總裁溫浩基介紹,2019年2月,渤健公司的全球首個SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批,該藥物的快速獲批體現了中國政府對于罕見病臨床急需用藥的重視。

不過,我國SMA治療現狀仍存在不足。

姜玉武指出,輪椅和呼吸機在SMA患者中的使用比例不足。輪椅的全時間使用患者只占10%左右,而絕大多數患者沒有使用過呼吸機,說明我們缺乏對這方面的關注。另外,我國90%的病人沒有到醫院長期隨訪,一方面是由于醫療資源不均衡,另一方面是因為治療效果有限,患者的期望值得不到滿足,到醫院隨訪的積極性降低。

此外,醫療資源分布不均仍然是我國罕見病診療面臨的難題。雖然國家建立了罕見病協作網,但如果公平評價,協作網的醫院水平參差不齊。越是罕見的疾病,越考驗一個醫院的整體水平,而不是某一個專家水平高就足夠的。因此,在中國現階段內,分級診療和轉診對于罕見病診療是非常關鍵的。

(編輯:曹學平 校對:彭玉鳳)


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